Lp(a), farmaco sperimentale la abbassa ma non riduce gli infarti

Il 7 novembre 2026, al congresso dell'American Heart Association (AHA) a Chicago, sono stati presentati i risultati completi dello studio Lp(a)HORIZON, pubblicati sul New England Journal of Medicine. Il farmaco sperimentale pelacarsen ha ridotto di circa il 78% la lipoproteina(a), una particella che trasporta grassi nel sangue legata al rischio cardiovascolare, ma non ha diminuito infarti, ictus e morti cardiovascolari.

Che cos'è la lipoproteina(a)

La lipoproteina(a), abbreviata Lp(a), è una particella simile al colesterolo LDL. I suoi livelli dipendono soprattutto dai geni e restano stabili nel corso della vita: l'alimentazione, l'attività fisica e i farmaci più usati contro il colesterolo hanno poco effetto su di essa. Livelli alti sono considerati un fattore di rischio per le malattie cardiovascolari.

Come è stato fatto lo studio

Lo studio ha coinvolto oltre 8.300 adulti in 797 centri di 42 Paesi. Tutti avevano già avuto un evento cardiovascolare, come un infarto, e avevano livelli di Lp(a) pari ad almeno 70 mg/dL. I partecipanti hanno ricevuto ogni mese un'iniezione sottocutanea di pelacarsen oppure di placebo, cioè una sostanza senza principio attivo, e sono stati seguiti per un periodo mediano di quasi cinque anni. La ricerca è stata finanziata dall'azienda Novartis.

I risultati

• Dopo un anno la Lp(a) era scesa di circa il 78% con il farmaco.
• Gli eventi principali (morte cardiovascolare, infarto, ictus o rivascolarizzazione urgente) si sono verificati nel 12,3% dei partecipanti con il farmaco e nel 12,1% con il placebo.
• Nessun beneficio è emerso neppure in chi partiva da valori di Lp(a) più alti.
• Il trattamento è stato interrotto per effetti indesiderati nel 20,6% dei casi con il farmaco, contro il 7,5% con il placebo; sintomi simil-influenzali e reazioni di ipersensibilità sono stati più frequenti con pelacarsen.

Steven Nissen, della Cleveland Clinic, che ha guidato lo studio, ha definito i risultati deludenti e inattesi, ricordando però che un solo studio non basta a escludere che abbassare la Lp(a) possa essere utile. I risultati riguardano solo questo farmaco e solo persone che avevano già avuto un evento cardiovascolare. Sono in corso altri studi con molecole diverse.

Si tratta di risultati di ricerca, non di indicazioni di cura: le decisioni su colesterolo e Lp(a), compresi eventuali esami e terapie, vanno prese con il proprio medico, che valuta l'insieme dei fattori di rischio.

Fonti: American Heart Association, TCTMD, Cleveland Clinic